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帕金森病 Parkinson's disease
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(第1页,共6条)
新路:好消息!全球首个多能干细胞疗法治疗帕金森,中期临床结果喜人!  IP:222.240.100.150  日期:2018-6-6 [回复1楼]

  好消息!全球首个多能干细胞疗法治疗帕金森,中期临床结果喜人!
  
  2018-05-14
  作者:Dr.韦
  在干细胞治疗帕金森领域,被寄予厚望的在研产品之一为ISC-hpNSC 细胞疗法。该疗法的临床试验进展多次被国内外媒体报道。4月10日,美国神经病学会年会会刊发布了该疗法的中期临床评估结果:全球首个多能干细胞治疗帕金森中期结果表明,ISC-hpNSC移植是安全的,耐受性良好,并且具有受益于患者的潜力。
  
  在即将召开的美国神经病学会年会,ISC-hpNSC 细胞疗法的开发团队将对中期临床结果进行详细介绍。
  
  
  在研干细胞药物ISC-hpNSC临床结果积极
  人类孤雌生殖神经干细胞(ISC-hpNSC)是一种细胞治疗药物,不仅可以分化成多巴胺神经元,还可以释放大脑保护剂,为治疗帕金森病提供新的方法。ISC-hpNSC通过提供脑源性神经营养因子、免疫调节以及提供替代细胞来改善帕金森症状。临床前研究表明,临床级ISC-hpNSC移植是安全的,可以改善帕金森动物模型的运动症状,增加多巴胺水平、神经支配以及多巴胺能神经元的数量。
  
  孤雌生殖干细胞的产生原理
  (图片来源:International Stem Cell)
  
  ISC-hpNSC 细胞疗法由美国国际干细胞公司(ISCO)开发。根据ISCO团队介绍,一次性移植ISC-hpNSC至帕金森患者大脑中,可以取代已经死亡或者濒临死亡的多巴胺能神经元,并且能够保护剩余神经元,减轻疾病症状以及防止疾病进一步恶化。
  
  目前,在澳大利亚皇家墨尔本医院开展的开放标签、单中心I期临床试验(NCT02452723)正在招募患者,目的是评估ISC-hpNSC移植的安全性、耐受性和初步疗效。根据试验设计,12名患者将被分为3组,ISC-hpNSC细胞注射剂量分别为3千万、5千万和7千万,注射部位为患者大脑纹状体和黑质区域(这些区域会直接影响帕金森病)。接受移植后,患者将被跟踪随访12个月,接受定期检查以确定ISC-hpNSC的安全性和疗效,而后患者将被继续跟踪观察 5 年,进一步监测疗法的安全性和对患者症状的影响。
  
  第一队列研究的4名患者和第二队列研究的2名患者已分别成功移植了3千万和5千万个ISC-hpNSC细胞,迄今为止尚未出现ISC-hpNSC相关的移植物诱发运动障碍、肿瘤、感染或其他严重不良事件。移植6个月后,第一队列研究的患者冲动控制障碍(impulsive and compulsive disorders) 症状改善了 53%,贝克抑郁症量表 (Beck Depression Inventory, BDI) 得分改善了 35%。
  
  2017年11月13日,ISC-hpNSC的I期临床试验结果公布,所有接受治疗的第一批患者在安全性上都达到了试验的主要终点。2017年11月底,皇家墨尔本医院又成功地为第二研究队列的另一位帕金森患者注射 ISC-hpNSC,并且无手术并发症,这也是此项临床试验的第7名患者。
  
  6个月的I期临床数据显示,人类神经干细胞有望成为帕金森病的治疗手段。
  
  干细胞治疗帕金森国内临床进展
  
  目前,国内也有正在开展的干细胞治疗帕金森相关临床试验。根据在clinicaltrials.gov网站统计的数据,苏州大学第二附属医院正在开展神经干细胞治疗帕金森的II/III期临床试验(NCT03128450),该试验最大的特点是采用了一种新的给药模式——鼻腔给药,计划招募12名中度至重度帕金森患者,所有参与该试验的患者均接受相同剂量的神经干细胞移植。整个疗程为期4周,1周1剂。治疗结束后,患者将在24周内接受2次随访。整个项目预计在2018年11月完成。
  
  另一项由郑州大学第一附属医院开展的I/II期临床试验(NCT03119636)预计招募50名患者志愿者,并给予注射单一剂量的人胚胎干细胞分化来源的神经前体细胞,整个项目预计在2020年完成。这项临床试验通过了国家卫计委官方备案,是全球首批基于配型开展的多能干细胞分化细胞临床移植研究项目。
  
  目前全球在研的干细胞治疗帕金森项目使用了间充质干细胞、神经干细胞和胚胎干细胞,全球首个iPS细胞治疗帕金森临床试验也将于今年晚些时候启动。随着干细胞治疗帕金森的临床试验在不断开展,相信未来会有更多的成功案例被公众所知!
  
  
  
   

wyf199:xiexie  邮箱:yn200911@163.com  IP:222.74.239.67  日期:2018-6-8 [回复2楼]

  xiexie
  谢谢老师分享的信息 

上海帕友:回复1楼 新路  IP:101.86.233.46  日期:2018-8-14 [回复3楼]

  回复1楼 新路
  回复1楼 新路:好消息!全球首个多能干细胞疗法治疗帕金森,中期临床结果喜人!
  
  坚持就是胜利
  
  鼓舞人心
  
   

大白:好消息  IP:36.5.245.65  日期:2018-8-16 [回复4楼]

  好消息
  消息令人鼓舞,希望老师后续报道结果 

新路:回复4楼 大白  IP:113.240.197.238  日期:2018-8-21 [回复5楼]

  回复4楼 大白
  回复4楼 大白:好消息
  
  中科院院士发表最新成果:干细胞治疗帕金森 部分患者有明显改善
  
  
  博雅干细胞
  
  百家号06-2020:55
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  6 月14日,Stem Cell Reports杂志报道了中科院院士周琪及其团队的最新成果[1]。该团队在灵长类动物模型中测试了人胚胎干细胞来源的神经细胞治疗帕金森病的安全性和有效性,为我国首项基于胚胎干细胞的I/II期帕金森治疗临床研究(NCT03119636)提供了临床前数据支持。
  
  他们利用临床级人胚胎干细胞分化出中脑多巴胺能神经细胞,经过严格质检后移植到帕金森猴脑内,并进行了长达两年的跟踪评价。结果表明,植入的细胞可以在动物体内长期存活并进一步成熟,能有效改善帕金森猴的症状,而且没有出现肿瘤和其他严重不良反应[2]。
  
  帕金森是一种常见的神经退行性疾病之一,主要发病过程是由脑黑质中产生多巴胺的细胞渐进性损失所致,治疗的目的是补偿或取代丢失的多巴胺。科学研究证实,干细胞在治疗帕金森领域具有很大的潜力。通过干细胞再生,移植到患者体内,补充缺失或缺损的神经细胞,有望从根本上治疗帕金森病。
  
  人胚胎干细胞分化来源的神经前体细胞在脑内可以继续分化成为多巴胺能神经元,可以补充帕金森病人缺失的多巴胺能神经元,理论上可以治疗帕金森病。这种疗法在进入临床应用之前,需要临床前数据来证实安全性和有效性。新发表的新成果为开展相关临床研究提供了科学依据。
  
  目前,该团队启动了利用人胚胎干细胞分化的中脑多巴胺能神经细胞治疗帕金森病的临床研究,部分患者的病情已有明显改善。
  
  帕金森患者的福音
  
  这是全球首批基于配型开展的多能干细胞分化细胞临床移植研究项目(NCT03119636),受到了国际的广泛关注,《自然》新闻也曾对该项目进行过报道。根据clinicaltrials.gov网站统计的数据,该项目预计招募50名患者志愿者,给予注射单一剂量的人胚胎干细胞分化来源的神经前体细胞,整个项目预计在2020年完成。
  
  2017年,周琪院士在《自然》报道中表示,在 4 年时间里,他的团队已经建立起帕金森猴模型,并达到了官方要求的标准,在开展人体试验之前,在模式动物上验证疗法的有效性是必要条件。现如今发表的临床前试验数据为开展人体临床试验提供了强有力的支持。
  
  图片来源:中国科学院动物研究所
  
  近年来,干细胞治疗帕金森取得突破的新闻越来越常见,涉及的干细胞种类也更加广,临床进展比过去几年更加快。这对于患者而言,无疑是福音。
  
  除了人胚胎干细胞来源神经细胞,当前国际正在开展的项目还采用了其他类型的干细胞。例如,美国国际干细胞公司(ISCO)开发的ISC-hpNSC 细胞疗法。ISC-hpNSC的中文名称为人类孤雌生殖神经干细胞,通过提供脑源性神经营养因子、免疫调节以及提供替代细胞来改善帕金森症状。目前,该疗法已经进入了人体临床试验阶段,并且已经在去年年底完成了第7名患者的移植手术(快讯| 全球首个多能干细胞治疗帕金森,中期临床结果喜人)。
  
  此外,科学家们正在尝试更多类型的干细胞,如诱导多能干细胞(iPS细胞)和间充质干细胞。查阅clinicaltrials.gov网站发现,美国的研究团队开展了间充质干细胞治疗帕金森的临床试验(NCT02611167)。在今年的世界帕金森日(4月11日),BBC新闻报道显示,首个iPS细胞治疗帕金森的临床试验将于今年晚些时候在日本启动。这些项目也十分令人期待!
  
  展望
  
  在过去五十年里,左旋多巴等药物一直是治疗帕金森的黄金标准,这些药物能缓解患者的运动症状,但却不能治愈这种疾病。为此,科学家们把目光投向了干细胞,将干细胞疗法作为潜在替代疗法进行研究已有多年。现在,干细胞治疗帕金森的研究开始有成果输出,随着研究取得进展,帕金森患者远离颤抖的时代不会太遥远!
  
  参考文献:
  
  【1】Human Clinical-Grade Parthenogenetic ESC-Derived Dopaminergic Neurons Recover Locomotive Defects of Nonhuman Primate Models of Parkinson’s Disease
  
  【2】中科院干细胞与再生医学创新研究院利用胚胎干细胞分化的神经细胞改善帕金森猴运动障碍
  
   

上海帕友:鼓舞人心  IP:101.86.233.46  日期:2018-8-26 [回复6楼]

  鼓舞人心
  坚持就是胜利,这些消息太鼓舞人心了。。。 

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