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回复1楼 卢兆基:尼洛替尼(达希纳)Tasigna (Nilotinib)可用于帕
金森氏症患者治疗
近日,美国生物技术公司Prothena宣布,与罗氏(Roche)合作研发的针对帕金森病的单抗药物PRX002将进入2期临床试验。
帕金森病是一种主要影响患者运动功能的神经退行性疾病,它是仅次于阿兹海默病的第二大神经退行性疾病,在中国有一百多万患者。目前针对帕金森病的药物只能改善症状以及延缓病情发展,并不能从根本上治愈疾病。
与阿兹海默病类似,引起帕金森病的罪魁祸首也是一种非正常折叠蛋白的沉积。这种叫做α-synuclein的蛋白沉积影响了大脑中主管运动功能区域的神经细胞,造成患者出现四肢震颤和躯体僵硬等症状。Prothena公司的PRX002正是一种针对α-synuclein的单抗药物,它可以阻止非正常折叠的α-synuclein蛋白在大脑中的传播,并将其清除出大脑,有望从根本上解决帕金森病。
罗氏在2013年与Prothena达成协议,共同开发PRX002(罗氏的代号为RG7935)。在1b期积极数据的基础上,双方共同决定将在2017年第二季度开始2期临床试验,试验将测试多个剂量的PRX002每个月注射一次能否改善患者的症状。
Prothena已经完成了在帕金森病患者中的1b期临床试验,这项试验的主要数据于去年11月公布,而具体数据在近期进行的国际阿兹海默病和帕金森病会议(Alzheimer’s & Parkinson’s Diseases Congress)上展示。这也是帕金森病免疫疗法研发中第一次公布的临床数据。试验发现PRX002能够迅速进入患者脑部,并减少α-synuclein,尤其是聚积的α-synuclein蛋白水平。患者血清中α-synuclein浓度下降了多达97%。此外,这个药物也展示了良好的安全性和耐受性数据。
主持了1b期临床试验的美国贝勒医学院(Baylor College of Medicine)教授Joseph Jankovic博士表示:“我的病人经常问我怎样才能阻止帕金森病的发展,我想这是第一次不仅仅治疗症状,而是彻底改变疾病进程的尝试。”
Prothena并不是唯一一家开发α-synuclein靶向免疫疗法的公司,此次会议专门有一项议程讨论免疫疗法的研发。包括Affiris、Biogen、AC Immune、Proclara、NeuroPore和BioArctic在内的多家生物技术公司都在开发这类药物