重大利好：帕金森基因疗法已经进入临床试验
近期，对帕金森氏症患者来说有个重大利好消息——帕金森氏症的基因疗法有了新突破。我们都知道左旋多巴是缓解帕金森氏症症状的一种常用药物。然而随着时间的推移，药物的疗效会变得越来越差，患者可能不得不加大药物剂量，但每天仍会有多个小时处于几乎瘫痪的状态。美国Voyager公司认为，把基因在正确的时间导入到正确的脑组织中，可以延长左旋多巴药物得疗效。
目前该公司的基因疗法开始进入临床试验，有些患者身上已经出现显著疗效。一位称为“6号患者”的病人在接受治疗前需要服用高剂量的左旋多巴，即便如此，每天他有6个小时处于接近瘫痪的状态。在接受基因疗法之后，他每天只有两个小时处于这种状态，而且他现在服用的药物剂量也有所减少。
Voyager公司的策略是通过基因疗法将能够表达AADC的腺相关病毒（AAV）注入到躺在核磁共振机器中的患者大脑中，从而恢复AADC在患者大脑中的水平，延长左旋多巴的疗效。试验成功的话，帕金森氏症患者可以不用做费用昂贵的手术，只要接受此种注射，非但每天瘫痪状态的时间缩小，服用药物得剂量也会减少。这样，既减轻了家庭的经济负担，也改善了自己病症状况。
如果Voyager公司优化的基因疗法试验成功，按以往美国FDA准入规定来推算，相信两三年的时间就能看到该技术投入实际应用。而我国也将得益于该技术，造福国内广大帕金森氏症患者。
注解：
AADC：芳香族L-氨基酸脱羧酶。左旋多巴是多巴胺的前体，在大脑中需要经的处理才能转变会多巴胺。
转自微信公众号帕不怕——panopa
