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帕金森病 Parkinson's disease
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新路:周琪院士谈我国干细胞治疗帕金森病的研究及进展  IP:113.240.197.223  日期:2018-5-23 [回复1楼]

  周琪院士谈我国干细胞治疗帕金森病的研究及进展
  周琪院士是我国经批准进行干细胞治疗帕金森病研究的第一人,是郑州大学附属第一医院干细胞治疗帕金森病试验项目主持人。2018年5月20日,在国家动物博物馆举行的2018全国科技周“科学之夜”活动上,周琪院士举办了一场名为《神奇的干细胞与细胞治疗》讲座,周琪院士在讲座中就干细胞治疗帕金森病的回应要点如下:
  那么,什么是干细胞?
  大家都知道人是可以献血的,什么原理?献血会不会危害健康?
  成人每次献400cc没有问题,失去的血液很快就可以得到补偿,就是因为有造血干细胞。
  类似,人的头发长了需要剪,指甲长了需要剪,打扫房间会有脱落的皮肤碎屑,这些就是毛囊干细胞、皮肤干细胞,细胞时刻都在新陈代谢。我们的生理代谢生长发育都是因为有这些细胞存在,这就是干细胞。
  干细胞的英文stem cells ,stem就是中文“茎”的意思,像植物的茎一样,不断支持组织器官的发育和生长。
  干细胞能干什么?
  大家都知道白血病的案例,大部分原因归根溯源就是造血机能出现障碍,如造血干细胞缺失,造血干细胞凋亡。
  没有造血干细胞,人体就失去了造血功能。通过造血干细胞移植、也就是骨髓移植的方法,在临床上已经挽救了成千上万的生命。
  为何别人的骨髓可以在病人身体里移植成功?
  只要配型得当,造血干细胞在异体中就可以发生作用。很多得了白血病的小朋友,找到骨髓供体后是可以终身治愈的、可以长期生存。
  造血干细胞异体移植就给我们提供了一个很好的思路。
  如果干细胞有这种作用功能,血液缺失可以通过造血干细胞,那么其他脏器出现问题的时候,有没有干细胞能起到这种作用?
  所以,干细胞潜在的应用价值很大,如下图所示。
  图中展示的关节炎、脑中风、老年痴呆、帕金森等等,都在目前的研究领域。但是除了骨髓移植在临床上可以不经审批开展常规性治疗外,没有一个干细胞疗法能像药物一样在临床上可以广泛使用的。
  这个领域发展很快,这方面的研究成果已经三次获得诺贝尔奖:分别是骨髓移植1990年,胚胎干细胞2007年,克隆和iPS 2012年
  那什么是干细胞呢?
  干细胞分为三种:
  一种是大家熟知的脐带血干细胞,婴儿生下来之后保存脐带血,目前的研究进展来看,脐带血干细胞只能支持一个30公斤体重的人,如果成年人有需要,在现有条件下是难以支撑生长发育和治疗的;
  这种出生以后产生的,脐带血干细胞和毛囊干细胞、皮肤干细胞一样,叫成体干细胞;
  另一类是来源于早起胚胎的,即还没有发育成胎儿、没有在母体子宫中种进去的时候,从早期胚胎中分离出来的,叫胚胎干细胞;
  介于这两种之间的这个过程中的就是怀孕期间的细胞,也就是乌克兰诊所中使用的干细胞。
  它实际的名字叫流产胎儿的干细胞,在大多数国家和地区,都是违法或者违反伦理的做法。
  为获得胎儿细胞而怀孕流产是违法的,也是违反伦理道德的,我国近期也会对知识产权进行修正,对流产胎儿来源的干细胞的获取和使用将不授予专利。
  目前对早期的胚胎干细胞和成体干细胞包括脐带血干细胞的研究,是允许开发成为产品和药品的;
  胚胎干细胞是怎么来的?
  特点
  1、可以无穷无尽的扩增,类似聚宝盆一样;
  2、可以随心所欲的变成所有细胞类型,可以变为身体所有组织。
  这就是干细胞再生的重要意义和价值。
  干细胞及其转化应用:
  我们可以返老还童、逆转时间吗?
  体细胞核移植和诱导多能性干细胞(iPS细胞)是获得治疗性干细胞的主要途径。
  总结
  1、流产胎儿的干细胞在很多国家是不允许使用,不允许开发成药物,也不能被授予专利;
  没有发育成胎儿的早期胚胎干细胞,(用于研究)不能超过14天,这也是国际惯例和法律规定;
  2、至于打干细胞针的富豪们所说的手脚发热、食欲提升等等,感觉好像“提高了免疫力”,这个跟当年在我国流行的鸡血疗法、喝尿疗法本质上没有区别,都是伪科学。
  中国干细胞治疗的相关“新闻”,近年来一直受到Nature等国际期刊的抨击,央视的《焦点访谈》节目也曝光过。
  面色红润食欲大振,其实就是典型的异物引起的自身免疫反应,像生病了会发烧一样,治病时要激发自己的免疫系统,这是自体的保护性反应。
  我们不能简单的通过口口相传,就去进行没有审批、没有安全性、没有经过病人知情同意的治疗方法。
  3、号称是针对有明确症状的疑难杂症的完美疗法,比如糖尿病和帕金森。这些病到底可以治疗吗?先来看需求。
  我国干细胞与再生领域最迫切的需求在哪里?
  我们目前在做的一些工作
  北京干细胞库建立十年,已经获得了FDA中检院的认证,标志着可以进行临床实验了。
  如果没有经过安全性和有效性的评价,是不能上临床的,只有先经过动物实验,做过安全评估,再经过临床实验,才能推广。
  目前在干细胞临床转化方面的进展主要进行了黄斑变性临床研究和临床级干细胞治疗灵长类帕金森疾病。
  在猴子身上的实验,注意看猴子的左臂,由抬不起来到自由活动,帕金森的症状有好转,这12只猴子移植之后已经养了五年,目前没有发现不良反应,说明可以进行下一步推广。
  今天Nature报道了中国正在进行中的世界首例人胚胎干细胞来源的神经前体细胞治疗帕金森临床研究!这是一个已经走过十二年的项目!真正的基础与转化工作需要时间的累积和检验,需要匠人的态度,需要敢为人先的勇气!多年来逐步解决了适应症的选择、细胞技术和资源的获得、标准与管理体系的逐步完善、动物模型的创制和使用、临床机构的沟通与培训等各种瓶颈……创新型国家建设需要心存高远,耐得住寂寞的基础工作!十二年一个轮回,现在我们已经站在新的起点,出发!
  时间是检验一切的标志,科研人员、领域、治疗方案都需要时间。
  这也是科学家的担当与责任。
  现在已经开始进行利用胚胎干细胞治疗帕金森的临床实验:去年9月27日世界第一例胚胎干细胞来源的多巴胺神经元治疗帕金森病的手术在郑州大学附属第一医院进行。
   

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  回复1楼 新路:周琪院士谈我国干细胞治疗帕金森病的研究及进展
  【央视报道】中科院院士:干细胞治疗帕金森病动物实验证明安全、有效!没有任何不良反应!
  2018-02-06 10:00 来源:领航干细胞 动物 /疾病
  据了解,中国目前已有超过300万帕金森病患者,每年新发病的患者人数高达10万人次。传统的方法只能依靠药物治疗,而长期服药5年以上,药效会越来越不明显,只能加大药量。
  2017年4月11日,在郑州大学第一附属医院,我国正式启动世界首批基于配型开展的多能干细胞分化细胞临床移植研究项目。中科院院士周琪说:“这表明中国的干细胞及转化研究水平已跻身世界前列。以后,帕金森病和干性年龄相关性黄斑变性治疗将会开启新的篇章!”
  通过干细胞再生,移植到病人体内,补充缺失或缺损的神经细胞,有望从根本上治疗帕金森病。据了解,中国科学院在十年前就开始启动建立规模化的干细胞库,此次启动的干细胞临床研究,也是世界上第一批利用胚胎干细胞诱导分化以后的功能细胞,通过免疫配型的方式移植给病人完成细胞治疗的尝试。
  周琪说,我国之所以首选“人胚胎干细胞来源的神经前体细胞治疗帕金森病”及“人胚胎干细胞来源的视网膜色素上皮细胞治疗干性年龄相关性黄斑变性”开展临床研究,是因为这两种疾病均为老年人中多发和难治的重大疾病,其中帕金森病是世界第二大神经退行性疾病,与年龄相关的黄斑变性在老年人致盲因素中居重要位置。这些疾病晚期病情难以控制,目前缺乏有效治疗方法。
  中国科学院院士周琪:帕金森的动物实验,五年的时间观察下来,这个治疗方案是安全的,没有发现任何不良反应,也是有效的,它的行为学分析、病理学症状,都得到了缓解。
  
  
   

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  周琪院士:中国干细胞研究正走向“应用时代”
  2018-03-06 20:07 来源:博雅干细胞 黄斑变性 /乳腺癌
  NSR: 中国近年来在干细胞研究方面有哪些主要进展?
  周:中国在“十二五”规划期间(2011 至 2015 年)齐心协力,致力于建立干细胞的发育谱系,在揭示干细胞多能性及其分化通路和内在机制等方面开展了大量研究。这些工作非常重要,因为我们需要知道干细胞如何保持全能性、如何分化,以便精确控制它们的命运。这些研究也促进了新型标志物的发现:中国科学家鉴定出了三阴性乳腺癌标志物,这可以检测出那些无法被已有的三种乳腺癌标志物识别的癌细胞。这种难以被识别的乳腺癌亚型在早期诊断中一直是一个重大的挑战。
  △中科院院士 周琪
  另一个重要发展是中科院的科学家创造了前所未有的细胞类型。例如,通过将大鼠和小鼠的单倍体胚胎干细胞融合,成功地生产了一个包含这两个物种基因组的二倍体细胞系(Li, X. et al. Cell. 164, 279–292, 2016)。这些杂合细胞状态稳定,并且可分化出包括早期生殖细胞在内的全部三个胚层。这可以回答一些以前无解的演化问题。例如,它能为不同物种间表型差异背后的基因调控差异提供一种新的研究方法。这还是一个研究 X 染色体失活的有效模型。X 染色体失活是指雌性哺乳类细胞中两条 X 染色体的其中之一失去活性的现象——如此一来,雌性便不会因为拥有两条 X 染色体而产生两倍于雄性的基因产物。虽然 X 染色体失活导致的基因沉默被认为是随机的,但有趣的是,在杂合细胞中大鼠的 X 染色体总是能够获得表达,而小鼠的 X 染色体总是沉默。
  NSR: 面向临床应用的研究进展如何?
  周:猴子的干细胞,特别是恒河猴(rhesus)和食蟹猴(cynomolgus macaques)的干细胞,与人类非常相似,是了解干细胞分化和人类疾病机制的强大工具。中国现在拥有很多神经系统疾病的灵长类动物模型(如,自闭症、帕金森病和视网膜黄斑变性),这比其他物种模型的症状更接近人类。在西方,由于动物保护和社会压力等因素,灵长类动物研究和相关的干细胞应用受到牵制。而在中国,灵长类干细胞研究等强项领域正在快步发展。
  我们关注细胞治疗的同时,还需要结合新方法去创造一个有利的微环境,使移植的干细胞存活并完成其功能。使用生物材料,在损伤脊髓内形成支持再生的微环境的研究已经取得了一些可喜的成果。
  另一个面向临床应用的研究领域是通过诱导胚胎干细胞进行减数分裂,在体外产生功能性精子(Zhou, Q. et al. Cell Stem Cell, 18: 330–40, 2016)。其重要性体现在两个方面。首先,由于材料限制我们很难对减数分裂进行进一步了解。如果我们能在体外模拟这个过程,就可以研究减数分裂如何被调控,以及二倍体细胞如何转化为单倍体细胞。其次,这对于不能产生功能性精子的患者来说也是个好消息。我们完全可以憧憬一个他们拥有自己亲生后代的未来。
  NSR: 干细胞临床试验的情况如何?
  周:目前有 8 个涉及干细胞的临床研究已经在国家食品药品监督管理总局(CFDA)和国家卫计委备案,我们在 2017 年 4 月推出了针对其中两项——帕金森病和视网膜黄斑变性的临床试验。临床前期研究是在我的实验室进行的,我们的临床合作伙伴是郑州大学第一附属医院。在中国,这是在新的干细胞研究管理办法实施以来的首例胚胎干细胞临床研究。
  在这两项工作中,我们必须将胚胎干细胞分化为所需的细胞类型:用于治疗帕金森病的多巴胺能神经元,以及用于治疗黄斑变性的视网膜色素上皮细胞。我们必须具备非常好的细胞系,这些细胞系必须在动物模型中进行测试并且通过严格的评估。临床前期的研究非常严格,比如,我们已经利用灵长类动物模型对帕金森病开展了 5 年多的研究,并且获得了可喜的结果(如,减轻震颤症状和延缓疾病进展)。这 5 年还不包括建立这些动物模型所花的时间。
  NSR: 现在中国如何规范干细胞研究?
  周:2015 年 8 月,国家食品药品监督管理局(CFDA)和卫计委联合发布了一套干细胞临床研究规范。其中一个关键点在于,干细胞研究是按照药品和生物制品的相关规范来管理的,而不是像以前一样被划入医疗技术范畴。新规则规定了临床级干细胞的标准,并规定干细胞临床研究只能在 30 家获得授权的顶级医院进行。这些医院必须拥有药物试验资质,具备有据可查的干细胞研究历史,并且拥有足够的仪器设备和研究平台。
  计划进行干细胞临床试验的研究小组必须向相关机构登记注册,相关基础研究和动物模型的临床前期数据必须充足完整。到目前为止,已经有 8 个项目完成了备案,其中包括帕金森病、黄斑变性和脑瘫相关的项目。
  NSR: 这些措施是否能够阻止那些未经批准的干细胞疗法在中国的滥用?
  周:当然。与之前许多医院和公司宣传并提供未经批准的干细胞疗法相比,情况有了很大的改善。2012 年,卫生部全面禁止了干细胞疗法和临床试验,并开始起草新的指导方针以加强监管。但中国是一个大国。可能有医院和公司继续提供未经批准、缺乏科学基础的干细胞疗法,但至少他们不会明目张胆地这样做了。在这里我想声明一点:在中国,还没有任何一种干细胞疗法或者药物通过审批。
  NSR: 在第 13 个五年计划(2016 至 2020 年)里,干细胞的主要研究方向是什么?
  周:科技部有一个名为“干细胞及转化研究”的重点专项,预算约人民币 27 亿元。与上一个五年计划相比,它更注重临床应用,特别是在神经系统疾病、心血管疾病、肝脏再生和生殖健康方面。中国科学院是这项计划的主导者,各省、市也有相应举措。例如,北京的“干细胞与再生医学研究”专项。至于基础研究的重点,则是如何从干细胞获得各种功能类型的细胞,以及它们植入体内后如何受到体内环境影响的机制研究。
  NSR: 中国的基因编辑研究已经吸引了全世界的目光。未来几年的计划是什么?
  周:中国准备做三件事。第一,我们希望开发具有自主知识产权的创新科技工具,特别是新型有效的基因编辑系统,这对于发展实用的临床疗法至关重要。中国科学院和科技部均资助了寻找新型基因编辑酶和开发新技术的项目。第二,中国科学家正在利用现有技术进行转化研究,例如,建立人类疾病的动物模型,包括血友病的猪模型、自闭症和帕金森病的灵长类动物模型。最后,我们还尝试利用现有的基因编辑技术修复遗传病患者的基因突变。
  
  NSR: 去年十月,中国成为第一个进行基因编辑临床试验的国家。可以给我们介绍一下吗?
  周:这是目前基因编辑在中国临床应用的唯一案例,是在华西医院进行的,用于治疗转移性非小细胞肺癌。主要方法是从病人的血液中提取免疫细胞,并敲除一个通常会抑制其攻击癌细胞能力的基因。改造后的细胞将在实验室进行扩增并输回病人的血液中。研究团队希望它们能有助于杀死癌细胞。
  该研究的争议性在于一些研究人员认为没有足够的临床前期研究来证明这种方法安全有效。虽然基因编辑很有前途,但我们必须谨慎地向前推进。我们确实应该从先前基因治疗的反面例子中吸取教训。当时由于在没有适当评估其安全性的情况下就仓促开展,基因疗法在临床应用的早期遭受了严重挫折(译者按:1999 年,Jesse Gelsinger,美国一位 18 岁的患者,接受基因治疗后意外死亡)。我们应该从中吸取教训,避免历史重演。
  NSR: 线粒体替代疗法旨在阻止母体通过线粒体传递致病基因,其研究现状如何?
  周:国际上最著名的案例是纽约新希望生殖医学中心(New Hope Fertility)的 张进(John Zhang)医生领导的团队完成的。他们把有线粒体缺陷的卵细胞的细胞核转移到了供卵中。由于该项技术未获得美国批准,因此这项工作是在墨西哥进行的。一些中国团队也开展了类似的工作。我认为这项技术具有重要的临床潜力,因为这可能是患有线粒体疾病的女性生育继承其遗传基因的健康后代的最佳和唯一解决方案。
  但是,我认为这一技术必须谨慎地向前推进。在进入临床应用之前还有几个科学和技术问题需要解决。一个主要的障碍是目前的技术不可避免的将一小部分有缺陷的线粒体输送到供卵中。一些人担心这可能会对健康产生负面影响,尤其是在有缺陷的线粒体比例随着胚胎发育而扩增的情况下。
  即使有可能替换掉全部存在缺陷的线粒体,仍有人担心这一技术会对线粒体替代疗法孕育的个体及其后代造成长期影响。线粒体不仅产生能量,而且参与许多生物过程,比如细胞凋亡和免疫反应。线粒体和核基因组之间的交互影响可能还没有得到充分的重视。因此从长远来看,线粒体替代疗法是否以及如何影响这些目前不了解的过程仍然有待观察。
  NSR: 中国关于线粒体替代疗法的监管框架是什么?
  周:中国目前缺乏相关监管。这是一项新技术,目前没有被明确禁止,但我相信卫计委正在制定相关法规。在美国,由美国国家科学院、工程院和医学院等专业协会提出的道德准则,建议限制对有严重线粒体疾病风险的女性进行初步的临床调查,以阻止这种技术在高龄不孕女性中的滥用。他们还建议只应用于雄性胚胎,从而防止线粒体疾病被遗传给后代(因为孩子只能从母亲那里遗传线粒体)。
  此外,知情同意书应详细描述这些程序,并明确说明使用被这种技术“创造出的”孩子的不确定性和潜在风险。还有一点是绝对必要的——至少在他们的童年时期,对这些孩子进行持续随访,以确定长期的安全性和有效性。
  NSR: 中国干细胞研究和再生医学拥有哪些机遇?
  周:我们确实有一些优势。中国一旦决定要做某件事,是完全可以协调和整合多方力量,使其迅速开展的。例如,中科院的干细胞计划已经能够吸引不同领域的科学家,将他们的个人研究兴趣和重点放在确定的重要领域。中国的研究经费最近几十年稳步增长,而欧洲和美国的情况正相反,他们的科研经费和科研规模有下降趋势。此外,在欧美地区得到良好训练的优秀科学家回到中国的数量也大幅度上升。
  在中国,允许开展灵长类动物研究的氛围和环境也是我们的一个机会。在欧美地区开展这类研究的费用要高得多,并且由于动物保护运动而变得越来越困难。我担心的是,国内学者可能对发表论文更感兴趣,而对如何利用这些工具来推进临床应用不太关心。一项研究在设计实验时,是否以临床应用为目的进行考虑策划,其方案和内容会大不相同。
  另一个机会是,中国现在在包括干细胞研究和再生医学的所有研究领域,都越来越重视技术应用与转化。尽管基础研究仍然受到鼓励和支持,但国家对于着眼于应用的研究更感兴趣。作为科学家,我们需要在中国的关注重点和监管框架的指导下,关注临床需求,更好地服务于国家利益和人民需要。
  来源:科研圈/Jane Qiu
  
  
   

帕友:回复1楼 新路  IP:27.156.42.79  日期:2018-5-23 [回复4楼]

  回复1楼 新路
  回复1楼 新路:周琪院士谈我国干细胞治疗帕金森病的研究及进展
  
  文中提到的:“现在已经开始进行利用胚胎干细胞治疗帕金森的临床实验:去年9月27日世界第一例胚胎干细胞来源的多巴胺神经元治疗帕金森病的手术在郑州大学附属第一医院进行。”
  不知目前是否有最新进展消息?希望能带来振奋人心的喜讯。 

新路:回复4楼 帕友  IP:113.240.197.223  日期:2018-5-24 [回复5楼]

  回复4楼 帕友
  回复4楼 帕友:回复1楼 新路
  从文中开展灵长类动物研究实验用了5年时间来分析,估计用于人类的实验观察应不少于5年时间,周院士讲:“要创新型国家建设需要心存高远,耐得住寂寞的基础工作!十二年一个轮回,现在我们已经站在新的起点,出发!”前面一个轮回用了12年,后面一个轮回要用多少时间?周院士没有明说,但因为用于人类的试验更要考虑其安全性、可靠性。
   

新路:回复4楼 帕友  IP:113.240.197.223  日期:2018-5-24 [回复6楼]

  回复4楼 帕友
  回复4楼 帕友:回复1楼 新路
  干细胞技术将会开启人类治疗帕金森病的新时代!
  2018-03-05 10:18 来源:汉氏联合集团 帕金森
  帕金森病是一种难治的神经退行性疾病。面对这种顽疾,人们几乎束手无策。当下获批的疗法,更多也只是“治标不治本”——只能改善症状,无法逆转病情。这一令人无奈的现状有望在不远的将来得到彻底变革。
  2017年4月11日,中国国家卫计委和药监局首批备案的干细胞临床研究“人胚胎干细胞来源的神经前体细胞治疗帕金森病”和“人胚胎干细胞来源的视网膜色素上皮细胞治疗干性年龄相关性黄斑变性”两个项目的启动仪式在郑州大学第一附属医院举行。郑州大学第一附属医院开展临床研究,中科院动物所周琪院士团队主导参与。黄斑变性的干细胞治疗研究尚有美国和日本的先例可循,相比之下,采用人胚胎干细胞诱导分化出的神经前体细胞去治疗帕金森病的挑战更大,则受到更多关注。
  作为一种神经退行型疾病,帕金森病的主要病理特征为大脑黑质区域富集的多巴胺神经元慢性进行性死亡,导致原本由这些神经元管控的靶区功能失调,影响人肢体的协调运动。
  
  在该临床试验方案中,从胚胎干细胞诱导分化出来的神经前体细胞被注入到大脑中的纹状体部位,以期达到多巴胺神经元再生的效果。其中,帕金森患者需要和中科院北京细胞库中的胚胎干细胞做配型,以期达到避免免疫排斥反应的效果。
  周琪团队已经建立起了帕金森猴子的动物模型,在猴子身上进行实验时,他们发现在细胞移植一年后,在一半的猴子大脑中神经前体细胞已经转变为能够释放多巴胺的细胞,余下猴子的病情在随后的数年中也呈现50%的改善。尽管相关研究论文尚未发表,但周琪表示“我们有所有的图像数据、行为数据和分子数据来支持试验的有效性。”
  无独有偶,在2017年11月13日,美国干细胞疗法开发的生物公司International Stem Cell Corporation(ISCO)公布了其干细胞疗法ISC-hpNSC用于帕金森治疗临床研究中首个队列研究的6个月中期研究积极结果,首个队列中的所有入组患者均达到了主要研究终点,同时治疗方法安全性良好。
  
  孤雌生殖干细胞的产生原理(来源:International Stem Cell)
  ISC-hpNSC细胞是从人类孤雌生殖干细胞中分化并且高度提纯的神经干细胞(neural stem cells)。这项试验共有12名中度至重度帕金森患者接受颅内移植干细胞。移植后,研究团队对所有患者进行为期12个月的监测,并在指定时间间隔评估治疗的安全性和干细胞的生物活性。
  
  干细胞移植6个月后,患者的日常生活能力变得更轻松,PDQ-39下的日常活动力改善了22%,移动能力改善了15%。PDQ-39下的身体不适维度同样获得改善达12%。
  在临床前试验中,细胞经颅内注射移植进入大脑后,可以提高大脑多巴胺水平并且在非人类灵长类模型中改善PD症状。移植进入大脑的ISC-hpNSC分泌的生长因子可能帮助维持多巴胺神经元的存活。而且这些细胞可能分化成为多巴胺神经元来替代死去的多巴胺细胞的功能。
  据调研统计,目前全球在研的干细胞治疗帕金森项目使用了间充质干细胞、神经干细胞和胚胎干细胞等干细胞。clinicaltrials.gov网站有登记和更的临床项目见下表,其中有些处在I期,有些处在II期。其中在澳大利亚开展临床试验所用细胞即是上文提到的ISC-hpNSC。另一项在中国开展的试验是由苏州大学第二附属医院实施。值得一提的是他的给药模式——鼻腔给药。
  
  周琪团队选择的是经过受精的胚胎干细胞分化来源的神经前体细胞,具有更强的发育能力。这些细胞在脑内可以继续分化成为多巴胺能神经元,可以补充帕金森病人缺失的多巴胺能神经元,理论上可以治疗帕金森病。
  这项临床试验的目的是评测人胚胎干细胞分化来源的神经前体细胞在人体的安全性以及对帕金森病人的运动、非运动症状的改善效果,为神经前体细胞的替代治疗提供临床试验证据。根据clinicaltrials.gov上的信息,这是一项开放标签、非随机的临床试验,将招募50名患者志愿者,并给予注射单一剂量的神经前体细胞。整个项目预计在2020年完成。
  我们期望干细胞技术将会开启人类治疗帕金森病的新时代!
  参考资料:
  [1] Trials of embryonic stem cells to launch in China. https://www.nature.com/news/trials-of-embryonic-stem-cells-to-launch-in-china-1.22068?from=timeline&isappinstalled=0
  [2]国家首批备案的胚胎干细胞临床研究项目启动:http://fcc.zzu.edu.cn/newsss/vmsgisapi.dll/onemsg?msgid=1704131509161081106
  [3]international Stem Cell Corporation Doses 7th Patient in Clinical Trial for Parkinson’s Disease
  [4]中国开展全球首个人类受精胚胎干细胞治疗帕金森病临床试验
  [5]https://clinicaltrials.gov/
  
  
   

匿名网友:回复6楼 新路  IP:110.83.16.1  日期:2018-5-24 [回复7楼]

  回复6楼 新路
  回复6楼 新路:回复4楼 帕友
  
  谢谢新路朋友的信息!我们一起期待吧。 

坚强:干细胞疗法最新进展——受损大脑有望修复!  IP:113.102.194.145  日期:2018-5-25 [回复8楼]

  干细胞疗法最新进展——受损大脑有望修复!
   据文汇报2017年6月25日报道,伦敦大学国王学院神经生物学家杰克·普莱斯最新研究发现:干细胞除了能分化成任何类型的细胞之外,还可能有助于诱导恢复受损的大脑,增强大脑中风后的自我修复能力。
  
  干细胞是一类具有自我复制能力的多潜能细胞,在一定条件下,它可以分化成人体所需要的任何类型的细胞。
  
  随着干细胞医学的发展,科学家们又迎来了激动人心的时刻——干细胞被证明能够修复和治愈受损的大脑。
  
  也许用不了多久,细胞疗法就能够“诱导”生病的大脑自行修复并替代失去的细胞,而不再需要外来移植,这将催生真正的大脑再生医学。
  
  伊芙琳·希尔顿和索尼娅·孔茨是两位中风患者,伊芙琳已经依赖拐杖行走长达3年,索尼娅的右手臂也已瘫痪了6个多月。几个月前,她们接受了一项新技术的临床试验——把干细胞直接注射到大脑中。现在,伊芙琳已经可以不需要拐杖,自己站立起来;而索尼娅的右手臂也被重新“唤醒”。
  
  英国ReNeuron和美国SanBio两家公司在I期临床试验中,使用干细胞疗法改善了脑卒中患者的自主生活能力,这是治愈受损大脑的一个重大进步。在今后几年时间里,这种修复受损大脑的治疗方法将有可能得到普及和推广。
  
  这种修复受损大脑的治疗方法无疑是干细胞医学的一个激动人心的成果。因为人体大部分组织都具备自我修复功能,只有脑损伤一直是不可逆的。成年人的大脑除了两个很小区域之外,一旦受损,都不能重新长出新的神经元。
  
  尽管大脑在受伤后短暂的窗口期内,会努力清除杂物碎片,重新开通大脑神经元的连接,恢复失去的一些功能;及时的药物治疗 (大脑受损的几小时内),也可以阻止大脑的进一步损伤。但即便如此,死亡的神经元不能死而复生,一直是一个残酷的现实。
  
  干细胞释放生长因子,赋予受损大脑重建能力
  
  脑组织由许多不同类型的细胞组成,包括组织和血管。细胞更替的早期尝试已表明,将新的细胞注入受损大脑,不会对大脑造成进一步伤害。关键的问题是,进入大脑后的干细胞是否能重建受损的大脑结构。
  
  动物研究再次显示大有希望。注射干细胞后,脑卒中患者的知觉和运动能力,出现了以前很少见到的恢复。之所以能产生这样的效果,并不是因为死亡细胞和濒死细胞被新的健康细胞所取代,尽管在某种程度上健康细胞确实取代了死亡和濒死的细胞,但即使注入的干细胞还只处于未成熟状态且根本没有分化,它们仍然会有助于恢复。在许多情况下,植入的细胞存活的时间甚至不到几个星期,但患者仍表现出明显的恢复。
  真正的原因似乎在于,注入的干细胞所释放出来的生长因子和其他刺激大脑自愈的化学物质,可能给予受损大脑以重组和重建的能力。这些化学物质中有些还可起到促进免疫系统、减轻炎症、帮助刺激血管生长的作用,这一切对于修复大脑健康都是至关重要的。事实上,生长因子在大脑修复中,扮演着甚至比细胞替代更重要的角色。
  
  然而,到目前为止,没有人对干细胞在大脑恢复中所起的作用有确切的了解,这也导致有人提出,即使它有效果,我们也不能确定是否要使用这种方法。一些研究人员认为,这么做是不道德的;而另一些人则认为,不这么做才是不道德的。
  
  但无论是非曲直如何,临床试验还在继续之中。过去2年里,英国ReNeuron公司和美国加州SanBio公司的I期临床试验表明,干细胞疗法确实改善了脑卒中患者的自主生活能力。
  
  ReNeuron公司在试验中采用的是胚胎干细胞技术,一个神经干细胞可产生足够治疗数百例患者的细胞。SanBio公司采用的是另一种技术——从骨髓获取细胞,并通过基因技术使干细胞保持其特性。
  
  一旦细胞准备就绪,将它们送入大脑的技术就比较简单了。先进行麻醉处理,然后在病人颅骨上钻个孔,利用脑成像技术引导外科医生将细胞浆体轻轻挤压进大脑受损部位。这一过程已被证明相对安全和容易,大多数接受试验手术的患者在1-2天内就可以出院回家。一些人报告称出现暂时性的头痛,有些人会有局部出血或积液,还有一名病人癫痫发作,这些可能与手术有关,但均没有发现因细胞引起的安全问题。
  
  尽管并不是所有的患者都像伊芙琳和索尼娅那样取得了极为良好的治疗效果,但多数人对四肢的控制有明显改善,或有其他生活质量的改善,如震颤消失。尽管注入的细胞在注射后只存活了1个月左右,但患者症状的改善却可以持续6个月之久。“我中风已经3年了,目前状况仍在改善,”伊芙琳说,“虽然进步缓慢,但一直在好转,对于接受了这个手术,我一点也不后悔。”
  
  即使是微小的变化,对患者的生活也能产生极大的影响,例如,能够移动一侧肢体或仅仅是能够动一下拇指,就意味着你可以不需要别人的帮助,自己打开瓶盖。
  
  这些成功为更大规模的临床试验奠定了基础。SanBio公司正在为Ⅱ期临床试验招募患者。ReNeuron公司的Ⅱ期试验中期报告也表明,这种治疗方法很有前途,Ⅱ期试验如果最终成功,在未来5年内有望推出干细胞治疗中风的治疗方案,但在获得正式许可之前,仍需进行较大规模的对照试验。
  
  前海精准生物点评:
  
  干细胞治疗未来的应用前景非常广阔,连受损大脑修复似乎也不是遥不可及,目前较多是应用于抗衰老。而干细胞治疗根据来源又分为异体干细胞治疗、自体干细胞治疗。由于异体干细胞的主要来源是胎盘干细胞、脐带血干细胞,数量较少无法满足治疗需求;而脂肪间充质干细胞(ADSCs)因取材方便、量大,对供体创伤小;所以目前最常用的是脂肪间充质干细胞来作自体干细胞治疗。
  
  因此,干细胞治疗的关键是要提前存储好自体干细胞如脂肪间充质干细胞。
  
  如果我们能发现每种类型细胞的特定代码,那么细胞再生的可能性将会是巨大的,大脑修复将不再是梦。这一天的到来也许会比原先预计的五年时间更长,但可以相信,我们正在走向修复受损大脑的未来。返回搜狐,查看更多
  
   

坚强:来源于中国科学院网站——干细胞与再生医学专家 周琪  IP:113.102.194.145  日期:2018-5-25 [回复9楼]

  来源于中国科学院网站——干细胞与再生医学专家 周琪
  
  直接拉至34分钟开始讲帕试验
  
  
  http://www.ioz.cas.cn/xwzx/spxw/201603/t20160311_4548954.html 

新路:回复4楼 帕友  IP:113.240.197.223  日期:2018-5-25 [回复10楼]

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  周琪团队胚胎干细胞治疗帕金森病的进展
  北京干细胞库建立十年,已经获得了FDA中检院的认证,标志着可以进行临床实验了。
  2017年9月27日胚胎干细胞治疗帕金森病手术在郑州大学附属第一医院进行。
  这项临床试验将招募50名患者志愿者,并给予注射单一剂量的神经前体细胞。整个项目预计在2020年完成。
  
   

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