国内首款帕金森病iPSC衍生细胞疗法获批临床（IND）
　　国内首款帕金森病iPSC衍生细胞疗法获批临床（IND）
　　资料来源：生物谷 发布时间：2023-09-01
　　https://library.gdpu.edu.cn/info/1013/10838.htm
　　2023年8月3日，据CDE官网公示，武汉睿健医药科技有限公司（简称“睿健医药”）申报的“人源多巴胺能前体细胞注射液”（代号：NouvNeu001）获得临床试验默示许可，适应症为帕金森病，这也是国内首款获批临床的针对帕金森病的iPSC衍生药物。
　　
　　国家药审中心正式受理睿健医药帕金森研发管线NouvNeu001的IND申请。临床前数据显示，通过睿健医药自研的高效化学小分子诱导功能细胞再生技术，NouvNeu001移植入体内后可高效转化为成熟多巴胺能神经元，分泌多巴胺递质，并与体内原有神经元形成神经连接，产生综合性的治疗功能，改善帕金森症状。此次NouvNeu001IND受理，也让睿健医药正式成为国内首家、国际上第二家在帕金森领域多能干细胞衍生药物临床申请获得受理的生物医药公司,仅次于拜耳旗下的BlueRock。
　　
　　NouvNeu001是睿健医药通过其自研的高效化学小分子诱导功能细胞再生技术开发的一款针对帕金森病的多能干细胞（iPSC）衍生药物。
　　
　　据悉，NouvNeu001基于睿健医药的iPSC产品开发平台，将诱导多能干细胞作为“种子”，培养获得健康的多巴胺神经前体细胞，然后将之植入病灶部位，以此来弥补多巴胺能神经元的不足。这类前体细胞除了能够分泌多巴胺这类递质之外，还可以进一步分泌多种蛋白及小核酸来改善PD病灶，为移植到脑部的细胞发挥作用提供良好的“土壤”环境。因此，NouvNeu001能够高效促进PD患者运动方面及其他功能的恢复。
　　
　　临床前数据显示，通过睿健医药自研的高效化学小分子诱导功能细胞再生技术，NouvNeu001移植入体内后可高效转化为成熟多巴胺能神经元，分泌多巴胺递质，并与体内原有神经元形成神经连接，产生综合性的治疗功能，改善PD症状。
　　
　　另外，根据睿健医药官微信息显示，从已完成的药理药效试验和安全性试验结果来看，使用NouvNeu001的各类试验动物在给药四周后，其行为学功能和多项生理生化指标均得到了显著改善。
　　
　　公开信息显示，睿健医药在2021年8月到2022年1月不到半年的时间里，连续斩获A轮与A+轮两笔近亿元融资。并在A+轮融资落地前，与丹纳赫生命科学中国区签署战略合作协议，在全球突破性细胞药物研发与生产领域开展密切合作。 

　　宣武医院成功实施首例自体细胞移植治疗帕金森病手术
　　来源：生物世界 2023-08-05 13:57
　　https://news.bioon.com/article/a301e85213f0.html
　　
　　近日，首例使用iNSC-DAP（诱导神经干细胞来源的多巴胺能神经前体细胞）自体细胞移植治疗帕金森病的神经外科手术在首都医科大学宣武医院成功完成。这一手术的成功实施，是神经退行性疾病治疗手段的重大突破，也是干细胞在神经系统疾病治疗领域的又一重要进展。
　　
　　此次接受iNSC-DAP自体细胞手术移植的患者罹患帕金森病8年，有明显的运动并发症，开期尚能活动，关期几乎不能自理。手术当天，宣武医院院长、神经外科主任医师赵国光带领团队，应用手术机器人，通过立体定位技术，精准的将iNSC-DAP自体细胞移植到帕金森病患者脑内纹状体。在神经内科、放射与核医学科、细胞治疗中心、麻醉手术科等相关科室的通力合作下，完成了领域内首例iNSC-DAP帕金森病治疗的手术移植。患者植入细胞后，经复查植入部位准确，术后关期症状有短暂改善，稳定的长期疗效预计在细胞植入后6个月左右可观测。目前，患者已出院，各方面情况良好。
　　
　　据项目共同负责人之一、宣武医院细胞治疗中心陈志国介绍，iNSC具备与发育早期的神经干细胞相似的生物学属性，能够自我更新以及分化为神经元和胶质细胞。iNSC的获取无需经过iPSC（诱导多能干细胞）阶段，因而，成瘤风险大幅下降，安全性更高，诱导分化周期更短，是一种十分理想的可产业化的种子干细胞。针对iNSC及利用该技术获得的其它类型神经前体细胞进行开发，还可为帕金森病以外的其它神经系统疾病提供全新治疗手段和策略。因此，iNSC具有强大的细胞移植治疗前景，这一平台技术也是中国科学家攻克干细胞治疗底层关键技术的丰硕成果。
　　
　　赵国光表示，此次完成的领域内首例iNSC-DAP手术移植，实现了神经退行性疾病治疗的技术突破，对提升我国帕金森病的治疗水平具有重大的实践意义。未来，围绕iNSC-DAP移植宣武医院将形成一整套临床诊治方案和操作规程，在完成临床研究验证后进行推广应用，惠及广大帕金森病患者。 
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　　间质干细胞治疗帕金森
　　＇最近接到了广州北京石家庄济南等多家干细胞中心的联系讲可以治疗帕金森，二个疗程一个疗程三针共6针收费第一个9万第二个15万有做过的帕友吗？效果怎么样？ 

　　2024年1月，士泽生物成功实施临床级iPS衍生细胞移植治疗帕金森病给药
　　2024年1月，士泽生物医药（苏州/上海）有限公司（Roche Accelerator Member；以下简称“士泽生物”）临床级自体iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液经颅内立体定位注射微创手术方式移植治疗帕金森病在上海市东方医院（同济大学附属东方医院）（以下简称”东方医院“）成功完成：为中国首例临床级iPS衍生细胞移植治疗帕金森病，也是全中国首例、全世界第二例自体iPS衍生细胞替代性移植治疗帕金森病。
　　
　　此次士泽生物与合作医院完成的全中国首例、全世界第二例临床级自体iPS衍生细胞治疗帕金森病的神经外科微创手术移植在两小时以内完成：首例受试者接受临床级iPS衍生细胞移植后，无手术及围术期的并发症或其他不良安全事件，各项检测指标正常且已顺利出院，平稳度过观察期并进入正式随访期。
　　
　　此次已成功实施的中国首例iPS衍生细胞治疗帕金森病移植给药，由国家卫生健康委员会和国家药品监督管理局（简称两委）正式批准开展临床：是我国首个经国家两委局批准开展的iPS衍生细胞治疗帕金森病的临床研究，也是我国迄今为止唯一一个正式获批的iPS衍生细胞治疗神经系统疾病的国家级干细胞备案临床研究项目（批准开展临床号：MR-31-24-001927）
　　https://news.bioon.com/article/2b8b8128396f.html